Behandeling van het fragiele X syndroom

Voor deze studie zoeken we jongens en meisjes met het fragiele X syndroom (6-17 jaar) die last hebben van angst in sociale situaties en moeilijkheden hebben met concentratie en aandacht. Het is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Dit betekent dat elk kind tweemaal gedurende 6 weken hetzij het geneesmiddel krijgt, hetzij een placebo (een product dat er hetzelfde uitziet als het studiegeneesmiddel, maar dat geen werkzaam geneesmiddel bevat). Tussen beide periodes van 6 weken zit een onderbreking van 2 weken. Noch de onderzoekers, noch de deelnemers zijn op enig moment gedurende de studie op de hoogte wie het geneeesmiddel krijgt en wie de placebo.

Het nieuwe geneesmiddel, ganaxolone genaamd, is een siroop die driemaal per dag gegeven wordt en die eventueel vermengd kan worden met voedsel of drank. Gelijktijdige inname van andere medicatie zoals bijvoorbeeld Rilatine of Concerta is toegestaan. De dosering moet wel dezelfde gebleven zijn tijdens de voorbije 2 maanden. In totaal duurt de studie 16 weken, waarbij het kind 8 keer op controle komt in het Universitair Ziekenhuis Antwerpen. Het effect van de behandeling wordt gemeten aan de hand van vragenlijsten voor de ouders/begeleiders. Om de veiligheid op te volgen, gebeuren er ook bloednames en hartfilmpjes. De studie werd goedgekeurd door de commissie medische ethiek van het Universtair Ziekenhuis Antwerpen en de Universiteit Antwerpen.

De studie is inmiddels afgerond en de resultaten worden momenteel geanalyseerd. Indien u meer informatie wenst, kan u een e-mail sturen naar anke.vandijck@uantwerpen.be of telefoneren naar +32 3 275 97 56.

Trial