Strategisch partnerschap zeldzame ziekten

Datum: 6 september 2016

Inleiding: BioPontis Alliance for Rare Diseases en VIB, het Vlaams Instituut voor Biotechnologie UAntwerpen, gaan een strategisch partnerschap aan.

BioPontis Alliance for Rare Diseases, een unieke internationale non-profitorganisatie, en VIB, het Vlaams Instituut voor Biotechnologie, hebben vandaag een strategisch partnerschap met betrekking tot zeldzame ziekten aangekondigd.

Het eerste onderzoeksprogramma heeft als doel een behandeling te ontwikkelen voor een specifiek type van de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT), een zeldzame, progressieve, invaliderende neuropathie. CMT komt wereldwijd voor bij 1 op de 2500 mensen, maar tot op de dag van vandaag bestaat er nog geen behandeling.  

Zeldzame ziektes een grote zorg
Mensen die getroffen zijn door een zeldzame ziekte vertegenwoordigen wereldwijd een van de grootste patiëntenpopulaties die te weinig zorg krijgen. Deze populatie is groter dan alle hiv-/aidspatiënten en kankerpatiënten samen. Ook al is de genetische oorzaak van 4000 van de 7000 à 8000 zeldzame aandoeningen bekend, de omzetting van die kennis in therapieën laat nog steeds te wensen over en is zwaar ondergefinancierd. Gevolg: minder dan  vijf procent van de mensen met een zeldzame ziekte wordt daarvoor behandeld.  

Een eerste project rond Charcot-Marie-Tooth
Het partnerschap ondersteunt het onderzoek van dr. Albena Jordanova, een van de groepsleiders van VIB verbonden aan de Universiteit Antwerpen. Patiënten met de CMT-vorm waarop het onderzoek focust, vertonen symptomen die voorkomen bij heel wat hersenaandoeningen en andere neuromusculaire aandoeningen – zoals het geleidelijk aan verzwakken en wegkwijnen van spieren in de ledematen, gevoelsverlies en onvermogen om dagelijkse taken uit te voeren – maar bij hen manifesteert de ziekte zich vroeger. De wetenschappers hopen dat de resultaten van het onderzoek naar dit specifieke CMT-type nuttig zijn voor de ontwikkeling van behandelingen voor andere vormen van CMT. 

Expertises combineren
Het partnerschap combineert de middelen die voortvloeien uit het basisonderzoek en het initiële translationele onderzoek van VIB met de professionele expertise van BioPontis Alliance inzake de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten. Beide partners zetten zich in voor het maatschappelijke belang. De gemeenschappelijke aanpak laat het onderzoeksteam toe de complexe therapeutische uitdagingen die gepaard gaan met een ziekte als CMT op doortastende wijze het hoofd te bieden. Door de krachten te bundelen, kunnen beide partners sneller actie ondernemen dan de meeste organisaties met winstoogmerk. 

VIB en BioPontis Alliance zullen samen ook andere VIB-onderzoeksprojecten bepalen en uitvoeren die veelbelovende resultaten kunnen opleveren en kunnen leiden tot de ontwikkeling van behandelingen. Enerzijds kan het partnerschap bogen op het uitstekende trackrecord van VIB: het instituut vertaalt de resultaten van zijn baanbrekende basisonderzoek in waardevolle innovaties en stimuleert de verdere ontwikkeling daarvan. Onlangs werd een team met deskundigen uit de sector samengesteld dat zich zal toespitsen op de ontwikkeling van geneesmiddelen: VIB Discovery Sciences. Anderzijds steunt het partnerschap op de innovatieve benadering van BioPontis Alliance en zijn samenwerking met organisaties voor patiënten met een zeldzame aandoening, evenals zijn wetenschappelijke expertise, en kennis van de regelgeving en de biofarmaceutische sector. 
“Als VIB-onderzoekers zetten we ons niet louter in om de basismechanismen van belangrijke maatschappelijke uitdagingen te ontrafelen. Dit partnerschap geeft ons een unieke gelegenheid om een van de voornaamste langetermijndoelstellingen van ons onderzoek te realiseren: de resultaten van ons basisonderzoek vertalen naar mogelijke behandelingen voor patiënten”, verklaart Albena Jordanova, groepsleider bij VIB-UAntwerpen. 

“Door de oprichting van het VIB Discovery Sciences-team bieden we onze wetenschappers en partners extra ondersteuning op dat vlak. Dankzij deze samenwerking kan VIB zich verder concentreren op zijn onderzoek naar zeldzame neurodegeneratieve aandoeningen waarvoor veel te weinig middelen beschikbaar worden gesteld.”, voegt Jérôme Van Biervliet, senior business development manager bij VIB, eraan toe.  

“Bij BioPontis Alliance zijn we bijzonder verheugd over dit eerste onderzoeksproject, amper zes maanden na het operationeel worden van het initiatief. Onze doelstellingen zijn helemaal in lijn met de missie van VIB. We kijken ernaar uit om samen met het instituut te werken aan dit eerste boeiende project, en ons partnerschap verder te ontplooien in toekomstige projecten op het gebied van zeldzame neurologische ziekten. We willen een portfolio van nieuwe mogelijke geneesmiddelen bepalen en ontwikkelen, die door de biofarmaceutische sector worden gebruikt bij klinische tests, worden vervaardigd en toegediend aan patiënten”, vertelt Barbara Handelin, CEO van BioPontis Alliance. 



Url: http://www.vib.be